Un estudio con ratones plantea la posibilidad de un tratamiento con inmunoterapia para la ELA

Jul 27, 2023

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Una nueva investigación revela que un tipo de anticuerpo monoclonal ya probado en ciertas formas de cáncer puede ser un tratamiento prometedor para detener la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica o ELA, una enfermedad neurodegenerativa mortal.

El estudio, dirigido por científicos de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón, se publicó hoy en las Actas de la Academia Nacional de Ciencias.

El estudio, que utilizó un modelo de ratón y se confirmó en el tejido de cerebros humanos afectados por ELA y donados después de la muerte, reveló por primera vez que la modulación de las células inmunes puede frenar la progresión de la enfermedad. Investigaciones anteriores sugirieron un papel de las células inmunitarias en la ELA, pero esta vez los investigadores utilizaron una técnica de detección de alto rendimiento para identificar un tipo particular de proteína expresada en las células inmunitarias del cerebro y la médula espinal en personas con ELA.

Los investigadores implicaron a la proteína, conocida como integrina alfa-5.

"Cuando bloqueamos su expresión en ratones, pudimos ralentizar la enfermedad", dijo el autor principal Bahareh Ajami, Ph.D., profesor asistente de microbiología e inmunología molecular y neurociencia del comportamiento en la Facultad de Medicina de OHSU. "Esperamos que llegue a la clínica muy pronto".

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El equipo utilizó un anticuerpo monoclonal dirigido a la integrina a5, que ya se había desarrollado y utilizado en el tratamiento de determinadas formas de cáncer. Esto significa que ya se ha sometido a extensos estudios de seguridad para lograr la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos.

"Con suerte, se podría reutilizar", dijo.

Utilizando tejido post mortem de 139 cerebros donados para la investigación, los científicos confirmaron la presencia de la integrina a5 en áreas del cerebro asociadas con la función motora. Específicamente, encontraron que la integrina a5 expresada por células microgliales y macrófagos en la sangre (células asociadas con el sistema inmunológico) era muy pronunciada en la médula espinal, la corteza motora y los nervios periféricos durante la ELA.

Luego probaron el anticuerpo monoclonal dirigido a la integrina a5 en ratones genéticamente predispuestos a portar ELA y descubrieron que protegía la función motora, retrasaba la progresión de la enfermedad y aumentaba la supervivencia del ratón.

"No podíamos creer que lo estuvieran haciendo mucho mejor", dijo Ajami.

Ajami, cuyo laboratorio se centra en modular el sistema inmunológico para tratar enfermedades neurodegenerativas, dijo que el estudio sugiere la posibilidad de aplicar inmunoterapias a la ELA, tal como ya se utiliza en el cáncer y, más recientemente, mediante el uso de anticuerpos monoclonales dirigidos a la enfermedad de Alzheimer.

"En este momento, no podemos decir que sea una cura, pero es un comienzo muy interesante", afirmó. "Puede ser similar a lo que la inmunoterapia hizo o hará contra el Alzheimer al atacar las células inmunes".

Ajami estudió previamente la microglía en la ELA. La primera autora del estudio, Aude Chiot, Ph.D., de OHSU, identificó previamente macrófagos de los nervios periféricos como objetivos terapéuticos en ratones con ELA. El estudio de hoy complementa su trabajo anterior al identificar una proteína objetivo en estas células.

Ajami llegó a OHSU en septiembre de 2019, luego de iniciar esta línea de investigación como investigadora postdoctoral en la Universidad de Stanford. Dijo que el siguiente paso en la investigación será desarrollar estudios de dosis-respuesta en el modelo de ratón y, en última instancia, espera verlo progresar hasta el punto de que pueda usarse para tratar a personas con ELA.

Referencia: Chiot A, Roemer SF, Ryner L, et al. La expresión elevada de la integrina α5 en las células mieloides en áreas motoras en la esclerosis lateral amiotrófica es un objetivo terapéutico. PNAS. 2023;120(32):e2306731120. doi: 10.1073/pnas.2306731120

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